編者按：

2026年是“十五五”規(guī)劃開局之年。為廣泛深入地察民情、聽民聲、匯民智，在2026年山東省兩會(huì)召開前夕，“智匯齊魯 強(qiáng)省有我——2026年山東省政府工作邀您建言獻(xiàn)策”活動(dòng)正式啟動(dòng)，面向社會(huì)公開征集對(duì)“十五五”時(shí)期經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展和2026年政府工作的意見建議。

集思廣益謀發(fā)展，凝心聚力開新局。1月21日起，大眾網(wǎng)·海報(bào)新聞推出“智匯齊魯 強(qiáng)省有我”專欄報(bào)道，聚焦網(wǎng)友關(guān)切的話題，采訪積極參與的網(wǎng)民代表，傾聽他們的建言故事與真知灼見。

工作中的張明珠 受訪者供圖

海報(bào)新聞首席記者 李子驕 報(bào)道

“天價(jià)救命藥納入醫(yī)保，小石頭父親喜極而泣……”

“讓全網(wǎng)牽掛的小石頭上學(xué)啦，還有了專屬停車位……”

近年來，濟(jì)南罕見病兒童“小石頭”的相關(guān)動(dòng)態(tài)多次引發(fā)社會(huì)關(guān)注。小石頭患有脊髓性肌萎縮癥，該病主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無(wú)力，發(fā)病嚴(yán)重時(shí)甚至無(wú)法坐立。伴隨著他的故事被更多人知曉，“罕見病”這一概念也進(jìn)入了公眾視野。

新聞之外，山東省立第三醫(yī)院藥學(xué)部副主任藥師張明珠對(duì)罕見病的關(guān)注，更多源于日常工作與患者的接觸。“對(duì)于一些患者而言，盡管有藥物對(duì)其病情有效，但由于價(jià)格高昂、且多為自費(fèi)，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重，導(dǎo)致無(wú)法及時(shí)獲得治療。”張明珠說。

罕見病雖常被稱為“孤兒病”，但實(shí)際上并不“罕見”。我國(guó)現(xiàn)有已知罕見病1400余種。據(jù)估算，各類罕見病患者總數(shù)可能超過2000萬(wàn)。作為一線藥學(xué)專家，張明珠觀察到，山東省近年來在罕見病防治方面持續(xù)發(fā)力，取得了積極進(jìn)展，但許多患者依然面臨診斷難、治療難、用藥難等現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)。為此，他通過山東省人民政府網(wǎng)“智匯齊魯 強(qiáng)省有我”平臺(tái)，提交了關(guān)于完善多層次罕見病綜合救治體系的建議。

“目前基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄覆蓋的特定罕見病用藥品種和報(bào)銷比例仍有提升空間?！睆埫髦榕e例，“比如繳費(fèi)500元，報(bào)銷60%，繳費(fèi)1000元報(bào)銷70%-80%，相當(dāng)于繳費(fèi)的標(biāo)準(zhǔn)提高，相應(yīng)的報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)也提高?！彼ㄗh，可探索建立分層分類的保障機(jī)制，例如設(shè)定不同檔位的繳費(fèi)與報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)，讓患者有更多選擇。同時(shí)，可研究設(shè)立省級(jí)罕見病專項(xiàng)救助基金，嘗試將臨床必需的特殊藥品、特醫(yī)食品等納入保障范圍，構(gòu)建“基本醫(yī)保+專項(xiàng)基金+慈善救助”的多元支付體系，切實(shí)減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

除醫(yī)療保障創(chuàng)新外，張明珠的建議還涵蓋多個(gè)方面。一是強(qiáng)化早篩早診，推動(dòng)將罕見病篩查納入新生兒及兒童保健常規(guī)項(xiàng)目，利用AI等輔助診斷技術(shù)，建立全省罕見病病例登記系統(tǒng)，助力縮短確診周期；二是完善診療網(wǎng)絡(luò)，依托區(qū)域醫(yī)療中心牽頭組建罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，實(shí)現(xiàn)雙向轉(zhuǎn)診和遠(yuǎn)程會(huì)診，制定并推廣標(biāo)準(zhǔn)化診療路徑與多學(xué)科協(xié)作模式；三是加強(qiáng)專業(yè)人才隊(duì)伍建設(shè)，推動(dòng)相關(guān)政策法規(guī)保障。

“希望通過這些措施，能逐步實(shí)現(xiàn)‘早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、可管理’的目標(biāo)，提升全省罕見病防治綜合能力，切實(shí)減輕患者病痛與負(fù)擔(dān)，讓發(fā)展成果更多更公平惠及全體人民。”張明珠表示。